Фарминг для фармацевтических препаратов

Фарминг: это не просто еще одно слово с ошибкой! Термин «фарминг» происходит от сочетания слов «фермерство» и «фармацевтика». Это сочетание самых простых методов ведения сельского хозяйства с самыми передовыми биотехнологиями.
Генная фармация — это технология, которую ученые используют для изменения собственной ДНК животного или для встраивания новой ДНК, называемой трансгеном, из другого вида. В фармацевтике эти генетически модифицированные (трансгенные) животные используются в основном для производства белков человека, имеющих лечебную ценность. Белок, кодируемый трансгеном, секретируется в молоко, яйца или кровь животного, а затем собирается и очищается. Домашний скот, такой как крупный рогатый скот, овцы, козы, куры, кролики и свиньи, уже был модифицирован таким образом, чтобы производить несколько полезных белков и лекарств.

Как изменить ДНК животного?

Создание целого трансгенного животного с одним и тем же новым фрагментом ДНК, включенным в каждую отдельную клетку, может показаться трудным делом. На самом деле это довольно просто, потому что каждое животное начинается с одной клетки, которая снова и снова делится, образуя целый организм. Чтобы убедиться, что каждая клетка животного содержит один и тот же новый фрагмент ДНК, все, что нужно сделать ученому, — это добавить ДНК в одну клетку (например, в оплодотворенную яйцеклетку) до того, как она начнет делиться. Это можно сделать путем микроинъекции клетки очень тонкой иглой. (Посмотрите анимацию, чтобы увидеть, как это делается.)
Введенным эмбрионам дают развиваться в течение короткого времени, а затем проверяют, какие из них имеют трансген. Те, что есть, помещаются в матку суррогатной матери для развития. Успешное трансгенное животное будет производить желаемый белок без ущерба для собственного здоровья и передавать эту способность своему потомству. Дополнительные животные могут быть получены либо путем обычного разведения, либо путем клонирования.

Какие виды продукции производятся с использованием трансгенной технологии?

Первыми успешными продуктами генной инженерии были белковые препараты, такие как инсулин, используемый для лечения диабета, и гормон роста. Эти белки производятся в больших количествах генетически модифицированными бактериями или дрожжами, которые выращиваются в больших «биореакторах». Некоторые лекарства также производятся из трансгенных растений, таких как табак.
Некоторые человеческие белки, которые используются в качестве лекарств, требуют биологических модификаций, которые могут обеспечить только клетки млекопитающих, таких как коровы, козы и овцы. Производство этих препаратов на трансгенных животных является хорошим вариантом. Использование сельскохозяйственных животных для производства лекарств имеет много преимуществ, поскольку они воспроизводимы, имеют гибкое производство и легко обслуживаются. У них также есть отличный способ доставки: просто доите их.
Просто доить их?
Конечно. Это почти лучший способ восстановить большое количество белка, кодируемого трансгеном. Что еще более важно, поскольку молочная железа и молоко не являются частью основных систем жизнеобеспечения, существует небольшой риск причинения вреда животному, производящему трансгенный белок.
Задача состоит в том, чтобы получить новый трансген, экспрессируемый только в молоке. Для этого ученые соединяют ген белкового препарата с ДНК-переключателем, называемым промотором, который включается только в молочной железе. Таким образом, трансген, хотя и присутствует в каждой клетке животного, активен только там, где вырабатывается молоко. Некоторыми примерами лекарств, которые в настоящее время проходят испытания, являются антитромбин III и активатор тканевого плазминогена для лечения тромбов, эритропоэтин для лечения анемии, факторы свертывания крови VIII и IX для лечения гемофилии и альфа-1-антитрипсин для лечения эмфиземы и кистозного фиброза.
Человек-паук 2: Козел-паук?
Звучит как продолжение «Человека-паука: фильм» — Козел-паук! Хорошо, может быть, нет, но это очень интересное применение трансгеников. Драглайн из паучьего шелка считается самым прочным из известных материалов; он в 5 раз прочнее стали и в два раза прочнее кевлара. Люди действительно пытались создать «паучьи фермы» для сбора шелка, но пауки слишком агрессивны и территориальны, чтобы жить близко друг к другу. Они также любят есть друг друга.
Хотя гены шелка драглайна были выделены несколько лет назад, попытки получить его в культуре клеток бактерий и млекопитающих потерпели неудачу. Однако когда гены были помещены в козу и экспрессированы в молочных железах, животное производило белки шелка в своем молоке, которые можно было сплести в тонкую нить со всеми свойствами шелка, сделанного пауками. Этот материал можно использовать для изготовления более легких и прочных пуленепробиваемых жилетов, более тонкой нити для хирургии, а также швов или неразрушимой одежды.

Читайте также:  Что такое антибиотик?

Что за фигня?

Как и другие формы исследований на животных, фарминг может причинить страдания и вред вовлеченным животным. Из-за несколько случайного характера вставки генов в микроинъецированную ДНК гены не всегда экспрессируются в соответствующих тканях или на соответствующих уровнях. Возможно, что трансген будет активирован в других местах, кроме молочной железы, и полученный белок может быть токсичным для животного.
Кроме того, существует вероятность того, что трансгенная ДНК при микроинъекции в оплодотворенную яйцеклетку может встроиться в геном таким образом, что нарушит нормальную функцию генов животного. Если это произойдет, это может привести к врожденным дефектам, плохому развитию мозга, раку, артриту, диабету или другим проблемам со здоровьем.
Чтобы попытаться избежать этих случайных эффектов, ученые используют вирусы для определения того, где в геноме вставлены гены. Тип вируса, называемый «ретровирусом», встраивает свой генетический материал в геном клетки предсказуемым образом, нацеливаясь на определенные последовательности, которые обычно не нарушают нормальные функции клетки.
Ретровирусный подход приводит к меньшему количеству проблем с развитием, но он вызывает опасения по поводу возможности создания и распространения новых вирусов, когда вирусные компоненты трансгена объединяются с естественными вирусами, которые могут присутствовать в организме. Альтернативой ретровирусам является разработка более мощных методов скрининга, чтобы определить, правильно ли функционирует трансген в эмбрионе, прежде чем он будет имплантирован в матку.
Еще одной проблемой является количество неудачных попыток получить приемлемое трансгенное животное. Как правило, только 1% инъецированных яйцеклеток приводит к живорождению, содержащему трансген, и не все эти животные будут экспрессировать трансген приемлемым образом. Для многих высокая стоимость как жизней животных, так и денег, связанных с созданием трансгенного животного, не стоит возможных выгод. Однако другие считают, что стоимость оправдана человеческими жизнями, которые можно было бы спасти с помощью произведенных лекарств.
Некоторые белки, которые в настоящее время фармируются, могут быть получены из донорской крови человека. Однако потребности намного превышают предложение, и существует также возможность нежелательного загрязнения любых продуктов, полученных из человеческой крови. Каждый случай необходимо взвешивать отдельно, чтобы сравнить преимущества и риски. Например, в случае с козлом-пауком паучий шелк заменит многие распространенные продукты на основе нефти, для производства которых требуются токсичные химические вещества.

Читайте также:  Почему Клон?
Оцените статью
Генетика - сайт о науке
Добавить комментарий