Что такое генная терапия?

Генная терапия может быть способом исправить генетическую проблему в ее источнике. Добавляя исправленную копию дефектного гена, генная терапия обещает помочь больным тканям и органам работать правильно. Этот подход отличается от традиционных подходов, основанных на лекарствах, которые могут лечить симптомы, но не основные генетические проблемы.
Чаще всего в генной терапии используется вектор, обычно вирус, для доставки гена в клетки, где он необходим. Оказавшись внутри, механизм считывания генов клетки использует информацию, содержащуюся в гене, для построения молекул РНК и белков. Затем белки (или РНК) могут выполнять свою работу в клетках.
Но генная терапия — это не молекулярная повязка, которая автоматически решит любую генетическую проблему. Хотя многие расстройства или медицинские состояния потенциально можно лечить с помощью генной терапии, другие не подходят для этого подхода. Так что же делает состояние хорошим кандидатом для генной терапии?

Можно ли исправить это состояние, добавив один или несколько функциональных генов? Чтобы вы даже подумали о генной терапии, ответ должен быть «да». Например, генетические нарушения, вызванные мутациями в отдельных генах, как правило, являются хорошими кандидатами для генной терапии, в то время как заболевания, затрагивающие многие гены и факторы окружающей среды, как правило, являются плохими кандидатами.
Знаете ли вы, какие гены задействованы? Если вы планируете лечить генетический дефект, вам нужно знать, какие гены следует использовать. Вы также должны иметь ДНК-копию гена, доступную в вашей лаборатории.
Вы понимаете биологию расстройства? Чтобы разработать наилучший возможный подход, вам нужно узнать все, что возможно, о том, как ген влияет на расстройство. Например, на какие ткани влияет заболевание, какую роль белок, кодируемый геном, играет в клетках этой ткани и как именно мутации в гене влияют на функцию белка.
Решит ли проблему в пораженной ткани добавление нормальной копии гена? Или можно избавиться от дефектного гена? Иногда, когда ген дефектный, из него не производится никакого функционального белка. В подобных случаях добавление функциональной копии гена может решить проблему. Но иногда дефектный ген кодирует белок, который начинает делать то, чего не должен, или мешает другому белку выполнять свою работу. Чтобы решить эту проблему, вам нужно избавиться от неправильного белка.

Чтобы узнать больше об использовании генной терапии для приручения непослушных белков, посетите раздел «Подходы к генной терапии» .

Можно ли доставить ген в клетки пораженной ткани? Ответ придет из нескольких частей информации, включая доступность ткани и молекулярные подписи.